Deena Beasley 报道
曾经被寄予厚望、有望治愈镰状细胞病等罕见疾病的基因疗法，如今正面临早期投资者撤资的困境。由于部分新型疗法的销售额未能达到预期，投资者纷纷转向回报更高的肥胖症和癌症治疗领域。
过去一年，一些制药公司开始撤离基因疗法领域，其中包括辉瑞。辉瑞最近停止销售其单次疗程价格高达350万美元的血友病基因疗法。基因疗法领域的先驱公司蓝鸟生物（Bluebird Bio），曾经市值接近100亿美元，上个月却以3000万美元的价格出售给私募股权公司。
根据DealForma为路透社进行的数据分析，2024年基因疗法和基因编辑产品的开发商通过39轮风险投资筹集了不到14亿美元的资金。 2023年，他们通过60笔交易筹集了35亿美元，与2021年该行业122笔交易筹集82亿美元的峰值相比，下降了57%。
安永全球生命科学交易负责人Subin Baral表示，为了重燃投资者对基因疗法的兴趣，“需要有更好、更廉价的方式来生产这些复杂的产品。”
基因疗法的挑战与机遇
尽管面临挑战，诺华等公司表示将继续进行基因疗法研究。在美国，超过95%的脊髓性肌萎缩症（SMA）患儿现在接受了诺华的Zolgensma基因疗法治疗，并且该疗法正在为年龄较大的儿童开发。
Vertex Pharmaceuticals首席运营官Stuart Arbuckle表示，越来越多的镰状细胞病患者开始接受其Casgevy疗法。 他说，尽管该疗法2024年的销售额仅为1000万美元，但公司仍然坚持开发，因为他们相信基因编辑为患有这种衰弱性疾病的患者提供了最佳解决方案。
基因疗法是一种一次性过程，通过插入经过改造的基因来补偿缺陷基因或改变患者细胞产生蛋白质的方式。这是一个复杂的过程，患者通常需要住院治疗，且保险覆盖范围尚不明确。
美国食品药品监督管理局（FDA）一直支持这些突破性疗法，但它们的价格高达数百万美元。
FDA生物制品评估和研究中心主任Peter Marks告诉路透社，他相信包括科学挑战、生产困难和基因疗法在现实世界中的应用等“障碍”将被克服。 “我们需要一个简化的监管流程……将此与制造改进相结合，形成一个降低成本的方案，使其不再具有成本高昂的问题，”Marks本月早些时候说。“我希望我们有一个团队将在未来几年继续致力于此。”
即使在获得批准后，安全问题仍然令人担忧。 Sarepta Therapeutics本周表示，一名16岁男孩在接受该公司治疗罕见肌肉萎缩症的基因疗法几个月后，死于急性肝功能衰竭。
资金流向减肥药和癌症治疗
与此同时，由于新型高效药物引发了巨大的需求，预计减肥药物的年销售额将在未来几年达到1500亿美元。去年，肥胖症疗法吸引了17.5亿美元的风险投资，几乎是2023年总额6.3亿美元的三倍。
总体而言，全球生物制药风险投资从2023年的232亿美元增至2024年的270亿美元。根据DealForma的数据，癌症仍然是最大的领域，达到103亿美元。
经济和政策困境
与可以大量生产用于大规模分销的传统药物不同，基因疗法更加个性化，需要专门的设备和细胞处理材料。
波士顿咨询集团生物制药行业负责人Priya Chandran表示：“人们相信基因疗法的前景。投资下降是因为整体经济和政策环境一直存在问题。”
细胞和基因治疗行业的行业贸易组织再生医学联盟表示，随着新的试验数据出现，预计投资将会重新焕发活力。
ARM发言人Stephen Majors表示：“随着基因疗法产品线不断发展，以解决患者群体更大的疾病，最大的生物制药公司将继续投资。”
辉瑞上个月停止销售其B型血友病基因疗法Beqvez时表示，需求疲软。该公司在2023年已经退出了早期基因疗法研究，并在去年因后期试验结果令人失望而放弃了一种肌肉萎缩症基因疗法的研究。
蓝鸟公司在美国销售三种基因疗法，其中包括治疗镰状细胞病的Lyfgenia，与Vertex和CRISPR Therapeutics的Casgevy竞争。
辉瑞和蓝鸟生物没有立即回应置评请求。
随着主要制药公司面临畅销药物即将失去市场独占权的局面，昂贵的基因疗法能够提供持续益处，并被患者、医生和保险公司接受的证据变得越来越重要。
摩根士丹利估计，到本十年末，美国大型生物制药公司2025年约1750亿美元的收入（占总收入的35%）将失去专利保护。
安永的Baral表示，公司“正在努力加快投资，以便他们能够补充其产品线，并希望填补这一空白。这些都是资本配置的选择。”
Deena Beasley 报道；Caroline Humer 和 Bill Berkrot 编辑
