作者：Deena Beasley
路透社报道，曾被寄予厚望的基因疗法，如今正面临投资者撤退的困境。由于部分基因疗法的销售额未达预期，投资者纷纷将目光转向肥胖症和癌症等回报更高的领域。
基因疗法一度被视为治疗镰状细胞贫血症等罕见疾病的潜在“治愈”方案。然而，在过去一年中，包括辉瑞在内的一些制药公司已经开始减少对该领域的投入。辉瑞近期宣布停止销售其针对血友病的基因疗法Beqvez，该疗法的定价高达每位患者350万美元。而曾经市值接近100亿美元的基因疗法先驱Bluebird Bio，上个月仅以3000万美元的价格被出售给私募股权公司。
投资大幅缩水
根据DealForma为路透社提供的数据分析，2024年，基因疗法和基因编辑产品的开发商通过39轮风险投资筹集了不到14亿美元的资金。而在2023年，他们通过60笔交易筹集了35亿美元，相较于2021年该行业122笔交易、82亿美元的峰值，降幅高达57%。
安永全球生命科学交易负责人Subin Baral表示，要重新吸引投资者对基因疗法的兴趣，需要找到“更好、更便宜的方法来制造这些复杂的产品”。
行业巨头的坚守与挑战
尽管面临诸多挑战，一些公司仍然在继续基因疗法的研究。例如，诺华公司表示，他们仍在继续进行基因疗法研究。目前，在美国出生的患有罕见神经肌肉疾病——脊髓性肌萎缩症（SMA）的婴儿中，超过95%的患者接受了诺华的Zolgensma基因疗法治疗，并且该疗法正在开发用于年龄较大的儿童。
Vertex Pharmaceuticals首席运营官Stuart Arbuckle表示，该公司继续看到镰状细胞贫血症患者开始接受其Casgevy疗法的治疗。他强调，尽管该疗法在2024年的销售额仅为1000万美元，但该公司之所以坚持开发，是因为他们相信基因编辑是解决这种使人衰弱的疾病的最佳方案。
基因疗法的复杂性与高成本
基因疗法是一种一次性治疗过程，通过插入一个经过修饰的基因来补偿缺陷基因，或者改变患者细胞产生蛋白质的方式。这是一种复杂的过程，通常需要患者住院治疗，并且保险覆盖范围并不总是明确。
美国食品和药物管理局（FDA）一直支持这些突破性疗法，尽管它们的价格高达数百万美元。
FDA生物制品评估与研究中心主任Peter Marks告诉路透社，他有信心解决包括科学挑战、制造困难和基因疗法在现实世界中的应用等“障碍”。他本月早些时候表示：“我们需要一个简化的监管流程……将其与制造改进相结合，以形成一个降低成本的方案，使其不再具有成本上的阻碍性。我希望我们有一个团队能够在未来几年继续致力于此。”
安全性问题依然存在
即使在获得批准后，安全性问题仍然是一个令人担忧的问题。Sarepta Therapeutics本周表示，一名16岁男孩在接受该公司治疗罕见肌营养不良症的基因疗法后数月死于急性肝功能衰竭。
资金流向减肥药和癌症治疗
与此同时，由于新的、高效的药物引发了巨大的需求，预计减肥药在未来几年的年销售额将达到1500亿美元。减肥疗法去年吸引了17.5亿美元的风险投资，几乎是2023年总额6.3亿美元的三倍。
总体而言，全球生物制药风险投资从2023年的232亿美元增至2024年的270亿美元。根据DealForma的数据，癌症仍然是最大的投资领域，达到103亿美元。
经济和政策难题
与可以大量生产以进行大规模分销的传统药物不同，基因疗法更加个性化，需要专门的设备和细胞处理材料。
波士顿咨询集团生物制药行业负责人Priya Chandran表示：“人们相信基因疗法的前景。投资下降是因为整体经济和政策环境一直存在问题。”
细胞和基因治疗行业的行业贸易组织再生医学联盟表示，随着新的试验数据出现，预计投资将会重新焕发活力。
ARM发言人Stephen Majors表示：“随着基因疗法管线不断发展以解决患者群体更大的疾病，最大的生物制药公司仍在继续投资。”
部分企业的撤退
当辉瑞上个月停止销售其针对B型血友病的基因疗法Beqvez时，该公司表示需求疲软。该公司在2023年已经退出了早期基因疗法研究，并且在去年放弃了对一种治疗肌营养不良症的基因治疗的努力，原因是后期试验的结果令人失望。
Bluebird在美国销售三种基因疗法，包括用于治疗镰状细胞贫血症的Lyfgenia，该疗法与Vertex和CRISPR Therapeutics的Casgevy竞争。
辉瑞和Bluebird没有立即回应置评请求。
长期收益与市场准入至关重要
随着主要制药公司面临畅销药物即将失去市场独占权的威胁，昂贵的基因疗法能够提供持续益处，并被患者、医生和保险公司接受的证据变得越来越重要。
摩根士丹利估计，到本十年末，美国大型生物制药公司约1750亿美元的2025年收入（占总收入的35%）将失去专利保护。
安永的Baral表示，各公司“正在努力足够快地进行投资，以便他们可以补充他们的管线，并有望填补这一缺口。“这些都是资本配置的选择。”
(路透社记者Deena Beasley报道，Caroline Humer和Bill Berkrot编辑)
